România are fond de inovație, dar nu îl finanțează. Registrul bolilor rare, pe agenda Guvernului Niculescu

Experții din sănătate au dezbătut vineri subiectul bolilor rare, în cadrul unei conferințe dedicate domeniului. Ioana Bianchi, director Relații Externe la ARPIM, a subliniat problemele legislative care au blocat finalizarea unui registru national de boli rare.

Registrul național al bolilor rare a fost dezvoltat și a ajuns în faza de testare, însă proiectul nu a mai fost finalizat. Ioana Bianchi a atras atenția că rezolvarea situației este una dintre temele care trebuie puse pe masa noului Guvern.

„Aș vrea să vorbesc despre câteva soluții și probleme identificate de noi, specific pentru România. ARPIM are un grup de lucru de boli rare, creat special pentru acest domeniu, și face parte din coaliția pentru elaborarea actualizării Planului Național de Boli Rare. Sunt trei subiecte: primul este legat de registre, avem nevoie de un registru de boli rare; am văzut o prezentare a celor de la INSP, unde acest registru era în dezvoltare și în faza de testare, după care ni s-a spus că modalitatea legislativă de creare a registrelor de boală nu mai este de actualitate, aceste registre fiind introduse într-un ordin al ministrului și există o prevedere pe baza unei decizii a CCR, că ele ar trebui reglementate cel puțin la nivel de Hotărâre de Guvern sau de lege. Este un subiect pentru care nou-împuternicitul Guvern are de făcut o acțiune”, a declarat Ioana Bianchi, director Relații Externe la Asociația Română a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM).

„Celelalte două puncte se referă la faptul că, de cele mai multe ori, medicamentele orfane, care sunt utilizate în tratamentul acestor boli rare, nu au o alternativă terapeutică. ARPIM a colaborat cu CNAS pentru creionarea așa-numitelor protocoale de acces timpuriu, care sunt, de altfel, prevăzute și în Legea 95, dar care nu aveau norme de implementare. Am lucrat cu oamenii operaționali din CNAS pe aceste norme de implementare ale protocoalelor de acces timpuriu, care ar aduce și medicamentele orfane mai rapid la pacienți. Din păcate, după forma cvasifinală, nu am mai avut niciun fel de feedback din partea partenerilor de la CNAS. Cred că este un subiect care poate fi reluat.

Ultimul aspect pe care îl punctez, de vreme ce știința a făcut pași uriași în ultimul timp, existând acum medicamente care se bazează pe terapii celulare, terapii genice, terapii ultrapersonalizate și a căror valoare este recunoscută la nivelul Agenției Europene a Medicamentului, ele primind aprobare prin tot felul de mecanisme de evaluare accelerată, o soluție este ca în România să se creeze un fond de inovație, așa cum există și în alte țări precum în Italia, Slovenia - dedicat bolilor rare. În acest fond să poată fi introduse cât mai rapid și să fie accesibile pacienților acele medicamente, care fie sunt 'first-in-class', fie sunt considerate a avea un grad de inovare de tip 'breakthrough', urmând ca, pe parcursul introducerii în acest fond de inovare, să se colecteze și date din practica clinică curentă din România”, a mai punctat Ioana Bianchi.

„Și nu în ultimul rând, EURORDIS a publicat relativ recent un document - European Blueprint for Rare Diseases - care cataloghează, pe șase direcții de acțiune și 18 acțiuni prioritare, ce ar trebui să fie inclus într-un plan național de boli rare, iar planul la care se lucrează în acest moment conține foarte multe dintre aceste recomandări”, a mai precizat aceasta.

Prof. univ. dr. Alexandru Rafila a precizat că un fond de inovație există deja, dar nu a primit niciodată finanțare: „Fondul de Inovație există și a fost aprobat prin Hotărârea Guvernului României, și am avut, atunci, o luptă destul de lungă să accepte această idee a fondului, dar există un amănunt esențial: nu a fost niciodată alimentat cu bani. Am zis că îl facem acum, dar la următorul buget să punem bani în acest Fond de Inovație, mai ales că a existat și posibilitatea contribuției industriei farmaceutice la acest fond; nu mai știu care e situația în momentul de față, dar reușisem să-l facem, e un fond firesc și constituie, în multe țări, o soluție de finanțare a unor tratamente inovative, chiar până la introducerea pe lista de medicamente compensate și gratuite”, a punctat fostul ministru al Sănătății, Alexandru Rafila, prezent la conferință.

Guvernul Niculescu a aprobat astăzi prima rectificare bugetară, domeniul sănătății fiind prioritatea acestuia.