FDA aprobă Rasonque, primul medicament țintit care dublează supraviețuirea în cancerul pancreatic metastazat

FDA din Statele Unite a autorizat un nou medicament cu acţiune ţintită pentru adulţii cu cancer pancreatic metastazat, care au urmat deja un tratament sau nu pot primi chimioterapie combinată.

Medicamentul companiei Revolution Medicines, comercializat sub numele de Rasonque şi cunoscut şi ca Daraxonrasib, este o pastilă administrată o dată pe zi. Ea este concepută să blocheze mai multe forme ale proteinei RAS, proteină care favorizează dezvoltarea tumorilor în multe cazuri de cancer pancreatic.

Rasonque este considerat un medicament oncologic pionier în clasa sa şi a fost inclus în programul „National Priority Voucher” al Comisarului FDA. Acest program urmăreşte accelerarea procesului de evaluare pentru terapiile ce răspund unor priorităţi majore de sănătate publică şi unor nevoi medicale importante, în mare parte neacoperite. Astfel, durata obişnuită de analiză, de 10-12 luni, poate fi redusă la doar una sau două luni.

În contextul lipsei unor opţiuni de tratament cu adevărat eficiente pentru cancerul pancreatic, aprobarea acordată de FDA pentru Rasonque reprezintă un pas important înainte într-un domeniu cu o rată de supravieţuire foarte scăzută. La cinci ani după diagnosticare, doar 13% dintre pacienţi mai sunt în viaţă, una dintre cele mai reduse rate de supravieţuire dintre principalele tipuri de cancer, potrivit American Cancer Society.

Aprobarea FDA are la bază un studiu clinic realizat pe 500 de adulţi cu adenocarcinom pancreatic metastazat, cea mai frecventă formă de cancer pancreatic, care primiseră anterior un alt tip de tratament. Rezultatele au arătat că noul medicament a crescut supravieţuirea globală la 13,2 luni, faţă de 6,7 luni în cazul chimioterapiei standard, practic dublând durata medie de supravieţuire a pacienţilor.

Acest progres, apreciat de comunitatea medicală, marchează prima avansare semnificativă în tratamentul cancerului pancreatic din ultimele decenii. Mult timp, acest tip de cancer a rămas printre cele mai dificil de tratat, cu puţine terapii noi efectiv disponibile.

Înainte de autorizarea oficială, FDA acordase deja acces anticipat la Rasonque printr-un program special. Programul le permite pacienţilor cu boli grave sau care le pun viaţa în pericol să beneficieze de tratamente experimentale în afara studiilor clinice, înainte ca acestea să primească undă verde din partea autorităţii de reglementare din Statele Unite.

Printre cele mai frecvente efecte secundare raportate în urma administrării medicamentului Rasonque se numără erupţiile cutanate, diareea, inflamaţiile mucoasei bucale, greaţa, oboseala accentuată, vărsăturile, durerile abdominale, edemul (umflarea), scăderea apetitului şi episoadele de sângerare.

Revolution Medicines nu a răspuns deocamdată solicitărilor de a oferi detalii despre preţul şi disponibilitatea acestui nou tratament. Este de aşteptat ca aceste informaţii să fie comunicate într-o etapă ulterioară, pe măsură ce compania îşi definitivează strategia de lansare pe piata americană.

American Cancer Society estimează că în Statele Unite vor fi diagnosticaţi în acest an aproximativ 67.350 de pacienţi cu cancer pancreatic, ceea ce subliniază necesitatea unor terapii noi şi mai eficiente pentru această boală agresivă.